Qu’est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une technique et un principe général visant à introduire des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules d’un organisme pour corriger ou prévenir une anomalie. Il s’agit de remplacer un gène défectueux par un gène fonctionnel, un gène à action thérapeutique ou de l’ARN pour bloquer partiellement le gène altéré. Les acides nucléiques sont quant à eux fournis aux cellules par le biais d’un vecteur viral, ou sont directement injectés sous la forme d’ADN nu.
La thérapie génique s’est véritablement développée dans les années 1990, lorsque les premiers essais thérapeutiques concluants furent pratiqués sur l’homme. Depuis, plus de 1800 essais cliniques de thérapie génique ont eu cours, dont une grande partie concerne le domaine de la cancérologie (65%) et cardiovasculaire1.
Plusieurs autres essais ont concerné des maladies infectieuses, neurologiques ou ophtalmologiques. Les maladies inflammatoires, dont la polyarthrite rhumatoïde et l’arthrose, ont également bénéficié de tests cliniques de thérapie génique.
La thérapie génique pour traiter l’arthrose ?
La recherche médicale n’a pas encore trouvé de traitements capables de guérir l’arthrose. Les traitements actuels agissent sur les symptômes de l’affection (limitation de la gêne fonctionnelle, apaisement des douleurs), mais ne permettent pas de réparer le cartilage ou d’empêcher sa dégradation progressive.
La thérapie génique a été proposée pour traiter l’arthrose. Elle pourrait être utilisée pour délivrer une molécule « cible », plutôt que pour corriger un défaut ou une mutation génétique, car l’arthrose ne fait pas partie des maladies qui résultent d’un défaut de code sur un seul gène, mais est le résultat de l’interaction de plusieurs gènes2.
Encourageants, les premiers résultats pourraient, si les avancées se poursuivent, mener à la constitution d’un véritable traitement curatif pour l’arthrose. Cette solution en est encore toutefois au stade embryonnaire et la recherche actuelle ne permet pas d’établir de véritables conclusions quant à son efficacité.
Sources
1. INSERM, thérapie génique, une recherche de longue haleine qui porte ses fruits, https://www.inserm.fr/information-en-sante/dossiers-information/therapie-genique
2 . C. Evans, X. Chevalier, Towards gene therapy in osteoarthrisis ?, La lettre du rhumatologue, N°391, avril 2013
